Questa start-up sospende le sperimentazioni del suo trattamento genomico sugli esseri umani

Negli Stati Uniti la start-up biotecnologica Verve Therapeutics effettuava test per combattere il colesterolo. Tuttavia, questo trattamento basato sull’editing genomico è stato appena interrotto dopo la prima fase di sperimentazione sull’uomo.

Un paziente deceduto

Oggi, modifica del genoma occupa un posto importante nella ricerca. Ricordiamo però che nel 2020 due specialisti in questo campo ha ricevuto il Premio Nobel per la Chimica. Si tratta di Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna che hanno sviluppato uno degli strumenti più all'avanguardia nella tecnologia genetica: Forbici genetiche CRISPR/Cas9.

Tuttavia, sebbene gli esperimenti di editing genomico stiano aumentando con successo, non tutti vanno come previsto. In una dichiarazione pubblicato il 2 aprile 2024, afferma di averlo la start-up americana Verve Therapeutics ha sospeso i primi esperimenti sugli esseri umani. L’azienda è dietro un programma chiamato Heart-1, che mira a ridurre il colesterolo che causa attacchi di cuore nelle persone che soffrono di ipercolesterolemia familiare. Tuttavia, questa malattia è a significativo fattore di incremento rischio di infarto miocardico precoce.

La start-up credeva di aver trovato una soluzione efficace portandola avanti iniezioni di siero denominato Verve-101 nel fegato. Tuttavia, questo siero era in grado di ridurre il gene PCSK9 associato alla gestione del colesterolo. Tuttavia, se i risultati dei test sui primati erano molto promettenti, i test sui primi esseri umani non furono soddisfacenti, nonostante a maggioranza di risultati soddisfacenti sull’abbassamento dei livelli di colesterolo.

Nuovi test in arrivo

Uno dei primi sei pazienti del programma Heart-1 ha perso la vita alla fine del 2023 a seguito di un infarto. Diversi esperti hanno poi effettuato un'indagine per pronunciarsi su a possibile responsabilità del siero. Tuttavia, questi scienziati hanno concluso che si trattava di una morte naturale, poiché la malattia del paziente era già in uno stadio avanzato al momento degli esami. Solo, ecco, un altro paziente allora sviluppato sintomi gravispingendo i funzionari a sospendere il programma.

Questo individuo ha infatti sviluppato anomalie degli enzimi epatici e soprattutto trombocitopenia, disturbo caratterizzato da un ridotto numero di piastrine nel sangue. Tuttavia, ciò può causare emorragie interne o esterne fatali. Fortunatamente, i sintomi hanno scomparso con l’interruzione del trattamento.

Alla fine Verve Therapeutics scoprì la causa dei sintomi: l'iniezione diretta del siero nel fegato. Oggi la start-up sta lavorando al seguito, il programma Heart-2, di cui dovrebbe quindi beneficiare nuovo metodo di somministrazione del siero.